Pristupi genskom liječenju dijabetesa
Budući da je tehnologija za unošenje novih gena u stanice napredovala, potencijalni ciljevi genskoga liječenja proširili su se s tradicionalnih genetskih bolesti i sada uključuju i bolesti kao što je dijabetes.
Na koji način funkcionira gensko liječenje?
Ako neki gen mutira, njegov proteinski produkt možda uopće neće biti proizveden ili će funkcionirati loše, pa čak i agresivno. To unosi pomutnju u stanicu i funkcije tkiva koje ovise o normalnom genskom produktu i može dovesti do simptoma bolesti. Normalni geni ili geni borci-protiv-bolesti mogu se unijeti u ciljne stanice pacijenata sa svrhom da se nadomjesti ili zamijeni mutirani gen i proizvedu normalni proteini za borbu protiv bolesti.
Kako se genska terapija može primijeniti u borbi protiv dijabetesa?
Znanstvenici su dokazali da se dijabetes tipa 1 u glodavaca može liječiti uz pomoć nove genske terapije koja bi mogla utrti put novim vrstama liječenja za milijune oboljelih. Uz to, time što su prvi put identificirani geni vezani uz dijabetes tipa 2, pojavili su se i novi ciljevi liječenja zasnovana na genima.
Čini se da nova terapija može izliječiti glodavce oboljele od dijabetesa tipa 1
Dijabetes tipa 1 autoimuna je bolest koja uništava stanice koje proizvode inzulin u gušterači i čini 5 do 10 posto svih slučajeva dijabetesa. Bolest se najčešće razvija u djetinjstvu, no može se javiti i poslije u životu, a pacijenti moraju uzimati injekcije inzulina i nadzirati razinu šećera u krvi.
Kako bi ispitali primjenjivost genske terapije za liječenje dijabetesa tipa 1, istraživači su miševima i štakorima oboljelima od dijabetesa ubrizgali izmijenjeni gen ljudskog inzulina i pokušali obnoviti sposobnost životinja za proizvodnju inzulina. Kako bi se riješio problem imunoga sustava koji uništava stanice gušterače koje proizvode inzulin, gen je dodan stanicama jetre kako bi 'preuzeo' zadaću proizvodnje inzulina za koju je u normalnim slučajevima zadužena gušterača. Kao rezultat genske terapije, šećer u krvi životinja držan je na normalnim razinama tijekom istraživanja i nisu uočeni vidljivi popratni učinci.
Premda širenje tih rezultata na humanu fiziologiju može biti izazov, ta otkrića veoma ohrabruju. Dr. Robert Sherwin, predsjednik Američkog udruženja za dijabetes (American Diabetes Association) rekao je: "Može se slobodno reći da je ovo najučinkovitija inzulinska genska terapija o kojoj smo dosad izviješteni." Jasno je da je jedan od najvećih izazova uspostavljanje normalnih razina inzulina, jer se izlučivanje tog hormona mijenja iz minute u minutu, ovisno o prehrani i vježbanju te iz mjeseca u mjesec, ovisno o dobi, tjelesnoj težini i rastu. Svaki oblik genske terapije mora biti u mogućnosti modulirati dostavu inzulina, reagirajući na promjenjive potrebe tijekom vremena, kako bi se zaista otklonila potreba za konvencionalnim inzulinskim liječenjem.
Geni vezani uz najčešći oblik dijabetesa tipa 2
Dijabetes tipa 2 ili dijabetes neovisan o inzulinu mnogo je češći od dijabetesa tipa 1 i čini oko 90 posto slučajeva dijabetesa. Pacijenti s dijabetesom tipa 2 imaju nedovoljnu razinu inzulina zbog niza čimbenika, uključujući smanjeno reagiranje na inzulin na mjestu djelovanja ili nedostatak u lučenju koji uzrokuje niske razine inzulina u krvotoku. Kao posljedica toga, razine šećera u krvi mogu postati opasno visokima.
Znanstvenici su prvi puta otkrili gen za koji vjeruju da povećava rizik od razvijanja dijabetesa za 300 posto. Gen 'calpain-10' poznat je kao 'gen prijemčivosti', što znači da posjedovanje toga gena izravno ne izaziva bolest, ali njegova prisutnost, u kombinaciji s drugim genetskim i okolišnim čimbenicima, može povećati rizik razvijanja dijabetesa. No, neće svi koji posjeduju taj gen razviti dijabetes, niti svi koji boluju od dijabetesa posjeduju taj gen. "Otkriće gena calpain-10 moglo bi otvoriti vrata budućim otkrićima", objasnila je Nancy Cox, statistička genetičarka na Sveučilištu u Chicagu, "trebalo bi nam pomoći da otkrijemo ostale gene umiješane u dijabetes i nadamo se da ćemo ubrzo moći trasirati genetski put koji vodi do bolesti". Budućim istraživanjima, optimistični su znanstvenici, bit će otkriveni novi potencijalni ciljevi različitih oblika liječenja zasnovanih na genima te naposljetku dovesti do optimalne kontrole dijabetesa, pa čak i lijeka za njega.
Budućnost genske terapije
Istraživanjima je jasno pokazan potencijal genske terapije u liječenju dijabetesa. Identificiranjem gena vezanih uz dijabetes i napretkom tehnologije u genskoj terapiji znanstvenici se pokazuju doraslima izazovu. Premda će možda proći još mnogo godina prije no što se takvo liječenje počne primjenjivati, genska terapija vjerojatno će znatno pridonijeti liječenju te iznimno teške bolesti.